友康生物
2025-02-10
公司熱點美國時間12月18日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Mesoblast公司開發(fā)的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）。據(jù)悉，這是美國首個獲FDA批準的間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSC）療法。這標志著全球的間充質(zhì)干細胞投資和開發(fā)必然迎來一個嶄新的時代。
FDA生物制品評估與研究中心(CBER)主任Peter Marks醫(yī)學博士、哲學博士說道：“今日的決定是創(chuàng)新細胞療法治療危及生命疾病歷程中的關(guān)鍵里程碑，這些疾病對包括兒童在內(nèi)的患者造成了毀滅性的影響。首次批準間充質(zhì)基質(zhì)細胞療法彰顯了FDA致力于支持開發(fā)安全有效產(chǎn)品的決心，此類產(chǎn)品有望改善對其他療法無反應患者的生活質(zhì)量。”
何為間充質(zhì)基質(zhì)細胞？
本次獲批的間充質(zhì)基質(zhì)細胞和我們常提及的間充質(zhì)干細胞有什么不一樣呢？本質(zhì)上它們指的是同一種細胞，只是命名方式的爭議。
間充質(zhì)干細胞來源廣泛，可以來源于骨髓、臍帶、脂肪、胎盤、牙髓等眾多組織。因此其名稱也很多，如骨髓基質(zhì)細胞（marrow stromal cells）、多能基質(zhì)細胞（multipotent stromal cells）、中胚層干細胞（mesodermal stem cells）、間充質(zhì)基質(zhì)細胞（mesenchymal stromal cells）等，它們描述的都是同一群細胞，簡寫都是 MSC。
本次獲批的間充質(zhì)基質(zhì)細胞在FDA的原文中被稱為mesenchymal stromal cell，起因是一些科學家將 MSC 稱為“基質(zhì)”細胞，因為他們不贊成把這些細胞歸為干細胞。而間充質(zhì)基質(zhì)細胞（MSCs）則更多地被用來描述那些在組織支持基質(zhì)中發(fā)現(xiàn)的細胞，它們可能也具有分化成某些細胞的潛能，但是并不會強調(diào)它們的分化潛能。
間充質(zhì)干細胞命名的時間線
國內(nèi)同類產(chǎn)品如何跟上商業(yè)化步伐？
FDA作為全球最嚴格的藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管機構(gòu)之一，也是細胞療法審批的行業(yè)風向標，在本次干細胞藥物的批準公告中，強調(diào)了其“致力于支持開發(fā)安全有效產(chǎn)品的決心”。這意味著，任何干細胞療法在出海前，都必須經(jīng)過嚴格的安全性、有效性和質(zhì)量可控性評估，確保產(chǎn)品能夠在正常使用條件下不會對人體產(chǎn)生嚴重不良反應，同時提供充分的數(shù)據(jù)證明其在治療特定疾病方面具有確切療效。
細胞療法成藥的必要條件之一就是細胞要在一個穩(wěn)定的生長環(huán)境里培養(yǎng)。要滿足這種穩(wěn)定的培養(yǎng)環(huán)境，就需要培養(yǎng)基必須是化學成分完全明確的，不存在未知的因子、蛋白等，這樣才能完全保證培養(yǎng)環(huán)境的穩(wěn)定性和安全性，使細胞藥物質(zhì)量穩(wěn)定。
今年9月份，友康生物的間充質(zhì)干細胞無血清培養(yǎng)基在美國FDA的510K二類醫(yī)療器械注冊獲得批準，注冊證號K232543，是美國FDA發(fā)放的全球第2個，中國首個該產(chǎn)品的注冊證。該產(chǎn)品是化學成分完全明確的完全培養(yǎng)基，經(jīng)過嚴格的技術(shù)檢測，已經(jīng)證明和美國市場上銷售的同類產(chǎn)品在安全性和有效性上實質(zhì)等同。
友康生物細胞治療級干細胞培養(yǎng)平臺
友康生物憑借著在干細胞領(lǐng)域的多年積淀，形成了集細胞培養(yǎng)、細胞消化、細胞凍存、三系分化鑒定、細胞無菌檢測于一體的臨床申報級干細胞培養(yǎng)解決方案，均為無血清體系干細胞藥物申報而開發(fā)，不僅產(chǎn)品性能出色，工藝、質(zhì)量也更穩(wěn)定嚴格，符合臨床申報對工藝和質(zhì)量一致性的要求。
目前，友康生物已完成7個產(chǎn)品在美國FDA的DMF備案，并被相關(guān)藥企注冊關(guān)聯(lián)4個產(chǎn)品，與2家中國企業(yè)在美國進行干細胞藥物與免疫細胞藥物的聯(lián)合申報，并獲批IND；與18家中國企業(yè)在中國合作進行干細胞與免疫細胞藥物聯(lián)合申報并獲批IND。
友康生物產(chǎn)品在美國注冊備案清單
